造血幹細胞とは、主に骨髄の中に存在し、赤血球・白血球・血小板といった様々な血球に成長していく、いわば血液の源ともいえる細胞です。加えて、造血幹細胞は自らを複製していくという性質をもっており、このことによって持続的に血液を造り出すことができます。

造血幹細胞移植の適用対象となる血液がん患者の数は、日本のみならず世界的に増加傾向にあります。これは血液がんの罹患率が、高齢化に伴い高くなっていることが主な要因ともいわれていますが、その他にも様々な要因が指摘されています。

また、造血幹細胞移植は血液がん以外にも、再生不良性貧血や重症複合免疫不全などの難治性血液疾患への治療にも実施されています。
更に新しい方法として、遺伝子編集技術と組み合わせた遺伝子治療への応用が期待されています。いくつかの方法がありますが、例えばEx vivo法（体外で遺伝子導入を実施）による遺伝子治療では、血液系・免疫系に疾患のある患者さんの異常な造血幹細胞を体外に取り出し、遺伝子編集技術で修正・正常化し、患者さんに再移植することで治療を行います。このように、造血幹細胞を用いた細胞治療はこれからも更なる活用例の拡大が見込まれています。

造血幹細胞移植には２つの種類があり、患者さん自らの造血幹細胞を使うものと、他者の造血幹細胞を使うものです。
後者で代表的な治療法が「骨髄移植」ですが、ドナーが「HLA（ヒト白血球抗原）」タイプの合った人でなければならずマッチングが困難であるほか、ドナー側の身体的負担等が重く、患者さん側にも重い副作用（GVHD ：graft versus host disease移植片対宿主病）の危険性があるなど、いまだ実施には高いハードルが存在します。
一方、骨髄移植以外の方法として期待される、末梢血や臍帯血の移植術では、採取できる元の造血幹細胞の数が少量であり、生着率や品質の面で課題が残されています。
以上の課題をクリアするためには、造血幹細胞を体外で人工的に増やすことが有効であり、必要な時に必要な量の、かつ生着率（治療効果）の優れた高い品質の造血幹細胞を生成していくことを可能にするのがセレイドセラピューティクスの技術です。