C4Uと造血幹細胞遺伝子治療製品の実現に向けた共同研究契約を締結

C4U株式会社（本社：大阪府吹田市、代表取締役：平井昭光）とセレイドセラピューティクス株式会社（本社：東京都文京区、代表取締役：荒川信行）は、共同研究契約を締結しましたのでお知らせします。
本研究では、C4U社の有するCRISPR-Cas3遺伝子編集技術とセレイドセラピューティクス社の有するヒト造血幹細胞増幅技術を組み合わせた遺伝子改変ヒト造血幹細胞のin vitroおよびin vivo（動物実験）での機能検証を行います。両社の大学発国産技術を組み合わせた本研究を通じて、遺伝子疾患で苦しむ患者様に一日でも早く治療薬を届けられるよう邁進していきます。

＜C4U概要＞
C4Uは、新規ゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いて、遺伝性疾患を始めとする様々な疾患に対する新規の治療法等の開発を自社及び他社との提携により推進すると同時に、幅広い産業への応用に向けたプラットフォーム展開に取り組んでおります。
CRISPR-Cas3技術は、C4Uの創業メンバーである東京大学医科学研究所先進動物ゲノム研究分野の真下知士教授、大阪大学微生物病研究所の竹田潤二招へい教授らの研究成果を基に開発され、オフターゲット変異が少なく安全性が高いことやターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができるといった特長を有し、現在世界中で研究が先行しているCRISPR-Cas9の複雑な特許状況に影響されない、これに対抗し得る有望なゲノム編集技術として注目を浴びています。

＜セレイドセラピューティクス概要＞
セレイドセラピューティクス社は、人の血液の源となる造血幹細胞を利用して、血液がんを含む難治性の血液疾患・遺伝性疾患の治療に役立てる再生医療等製品の研究開発を行う会社です。血液がんなどの難治性の血液疾患の治療には、根治のために一定量の造血幹細胞の移植が必要となりますが、この造血幹細胞を安全かつ効率的に増やし、次世代の再生医療等製品として社会に提供することを目指しています。