セレイドセラピューティクス株式会社（以下「当社」）は、当社のリードアセットである造血幹細胞（HSC）治療製品「CLD-001」の開発プログラムが、AMED「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」における2回目の中間評価（ステージゲート評価）を通過し、ステージ3へ移行することをお知らせいたします。
CLD-001は、小児の重篤な血液・免疫疾患等を対象として、米国における臨床PoC（Proof of Concept）の取得を目指して開発を進めています。
今回の中間評価では、CLD-001の製造工程の確立、米国CDMOへの技術移管、非臨床安全性試験に用いる細胞製造に向けた準備など、開発が着実に進捗していることに加え、次ステージに必要な資金を確保していることが評価されました。
当社はステージ3において、CLD-001の米国でのIND申請および臨床試験開始に向け、製造・CMC、非臨床、臨床、薬事の各領域における開発をさらに推進してまいります。
詳細は、以下のAMED公式発表をご参照ください：
▶令和8年度「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」中間評価（ステージゲート評価）（2）の結果について
本補助金への令和6年度採択時の発表内容については、以下をご参照ください：
▶令和6年度「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択されました（PDF）
CLD-001（同種造血幹細胞治療製品）
CLD-001は、小児の重篤な血液・免疫疾患等を対象とした造血幹細胞治療製品として開発しています。原発性免疫不全症、先天性代謝異常症、再生不良性貧血、鎌状赤血球症などの重篤な疾患では、同種造血幹細胞移植が根治を期待できる重要な治療選択肢の一つとなっています。一方で、同種造血幹細胞移植には、適合ドナーの不足やHLAタイプの不一致などのドナーに関する課題に加え、移植後の生着不全、移植関連死亡、移植片対宿主病（GvHD）などの重篤な合併症があり、依然として大きなアンメットニーズが残されています。
CLD-001はさい帯血バンクに保存されている凍結さい帯血を細胞原料とし、当社独自の造血幹細胞増幅技術を用いることで、さい帯血に含まれる造血幹細胞数の少なさという課題を克服するとともに、より適切なHLA適合度を有するさい帯血を選択する柔軟性を高めます。これにより、同種造血幹細胞移植後の全生存率（Overall Survival）の改善に貢献することを目指しています。